Bioteknik har ofta varit bland de mest populära sektorerna i MoneyShow Toppval-rapport, vår årliga undersökning av landets ledande nyhetsbrevsrådgivare. Årets rapport är inget undantag; här är ett sexpack med favoritbioteknikidéer för det kommande året.
Joe Cotton, Bomull är tekniskt sett
Cassava vetenskaper (SAVA) är ett kliniskt bioteknikföretag med hög risk och hög belöning; dess flaggskeppsläkemedelskandidat är Simufilam – ett läkemedel mot Alzheimers – för närvarande i fas 3-studier. Det som gör denna aktie så intressant är att Simufilam verkar förbättra kognitionen hos Alzheimers patienter, inte bara bromsa utvecklingen av sjukdomen. Om det blir godkänt kan det lätt bli ett läkemedel för flera miljarder dollar.
I augusti 2021 skickade en advokatbyrå som representerade erkända blankningssäljare in en Citizen Petition till amerikanska FDA som begärde att Cassavas kliniska prövningar av Simufilam skulle stoppas, och påstod bland annat datamanipulation i vetenskapliga artiklar författade av Cassava-forskare, inklusive en 2005 Neuroscience artikel.
Som ett resultat rasade aktien från $120 till $40. Neuroscience granskade på nytt den ursprungliga informationen för artikeln och i december 2021 uppgav att de inte hittade några bevis som stöder påståenden om datamanipulation.
Påståendena, även om de uppenbarligen är falska, har kastat en skugga över aktien under en tid. Men nu agerar aktien bra och vi förväntar oss att den fortsätter starkt på en uppåtgående väg. Här är katalysatorer för en fortsatt uppgång:
Företaget har registrerat cirka 650 patienter i två fas 3-studier och planerar att inkludera totalt 1,750 2 patienter med mild till måttlig Alzheimers sjukdom i de två studierna av Simufilam. Resultaten av dess pågående kliniska fas 3-program förväntas komma ut i mitten av 2024.
Företaget tillkännagav också att läkemedelsadministrationen avslutats i en öppen studie av Simufilam för cirka 200 patienter som utformats för att utvärdera långtidsläkemedel på ett säkert sätt och för att mäta kognitiva förändringar under 12 månader. Resultaten kan tillkännages vid slutet av 2022.
Insiders tror tydligen att Simufilam fungerar, eftersom två styrelseledamöter spenderade sina surt förvärvade pengar på att köpa aktien i augusti 2022. Direktör Richard Barry köpte 36,159 23.79 aktier @ 860,223 USD för en kostnad av 100,000 20.69 USD. Och direktör Sanford Robinson köpte 2,069,000 XNUMX aktier @ XNUMX USD för totalt XNUMX XNUMX XNUMX USD. När styrelseledamöterna i ett företag köper sina företags aktier är det ett stort plus som inger förtroende.
Vi gillar beståndet. Om Simufilam godkänns kan aktien gå mycket högre. Men kom ihåg att detta är ett en-läkemedelsföretag, och aktien kan gå ner till $1.00 om det inte lyckas få läkemedlet godkänt.
Mike Cintolo, Cabot Top Ten Trader
Neurokrine biovetenskaper
Även om läkemedlet är sällsynt är det en storsäljare, med en förväntad omsättning på 1.4 miljarder dollar i år, en ökning med 30 % från förra året, och ännu viktigare, ledningen ser massor av möjligheter bara inom sitt kärnområde, med mer än en halv miljoner odiagnostiserade patienter enbart i USA (den tror att bara 15 % är både diagnostiserade och på behandling), så potentialen finns för Ingrezzas försäljning att lätt mer än fördubblas över tiden.
Neurocrine har också en annan nischprodukt som sannolikt kommer ut på marknaden snart - den har ansökt om godkännande av valbenazin (troligen godkännande i början av nästa år), som behandlar en annan sjukdom som orsakar ofrivilliga rörelser (biverkning av Huntingtons) som drabbar kanske 25,000 XNUMX personer.
Dessa två borde hålla siffrorna högre, med analytiker som ser att topplinjen stiger med 20 % nästa år medan vinsten når nästan 4 USD per aktie – allt medan företagets utmärkta pipeline fortsätter att utvecklas. Vi tror att scenen är redo för mediciner och biotekniker att hjälpa till att leda nästa framsteg och NBIX ser ut som en av de bästa hundarna i den gruppen.
Rich Moroney, Dow Theory Prognoser
En långsamt växande amerikansk ekonomi är känslig för nedåtchocker, särskilt med den globala ekonomin som förväntas kämpa. Ändå har vi fortfarande favoritidéer för vinster framöver, som t.ex Vertex Pharmaceuticals
Bioteknikföretagets största produkt, Trikafta, behandlar de flesta av de 83,000 86 patienterna med cystisk fibros i Nordamerika, Europa och Australien. Trikafta står för XNUMX % av Vertex produktförsäljning, men ledningen ser fortfarande större höjder framför sig.
Företaget fortsätter att söka godkännande för Trikafta för att behandla olika typer av patienter med cystisk fibros. Med hjälp av sina ansträngningar att driva andra länder att ersätta för behandling, säger Vertex att läkemedlet potentiellt kan behandla 90 % av de som lider av cystisk fibros i hela världen.
Visserligen, att förlita sig på en produkt för så mycket intäkter ökar risken för aktien. Men Trikafta åtnjuter en first-mover-fördel och möter för närvarande begränsad konkurrens på marknaden för cystisk fibros.
Vertex har klarat sju år i rad med minst 22% försäljningstillväxt, och rörelsevinsten ökade med minst 24% under vart och ett av de fem åren sedan företaget blev lönsamt.
Vi tror att Trikafta fortfarande har utrymme att växa. Dessutom utvecklar företaget behandlingar för andra åkommor, inklusive en genetisk sjukdom som kallas alfa-1 antitrypsinbrist och sicklecellssjukdom. Läkemedel under utveckling slår inte alltid ut, men denna pipeline ser lovande ut.
Mitt bästa val för spekulativa investerare för det kommande året är Mannkind (MNKD) — en aktie som jag har valt som favorit under de senaste åren. MannKind behåller för närvarande alla rättigheter till sin huvudprodukt, Afrezza — en inhalerbar form av insulin för både typ 1- och typ 2-diabetiker; företaget fortsätter att göra intåg på dessa marknader mot "de tre stora" insulintillverkarna.
MannKind har nu även en andra produkt på marknaden via ett licensavtal med sin partner i projektet, United Therapeutics (UTHR). Denna produkt (Tyvaso DPI) har bara funnits på marknaden i några månader, men den visar redan tecken på att bli en storsäljare. MannKind får inte bara betalt för att producera produkten (plus ett litet påslag) för United Therapeutics, det får också en royalty på all försäljning av produkten.
MannKind förvärvade också nyligen V-Go, ett litet företag som redan har en närvaro inom diabetesområdet. Dessutom har ett privat företag som heter Receptor Life Sciences licensierat företagets Technosphere läkemedelsleveranssystem för att utveckla cannabinoidprodukter för epilepsi och ångest.
Även om produkterna som utvecklas av Receptor Life fortfarande är flera år bort på marknaden, representerar de potentialen för ytterligare milstolpsbetalningar och royalties när de arbetar sig igenom den kliniska prövningsprocessen (och, knackig på trä, kommersialisering i slutet av nämnda bearbeta).
Jag tror att det fortfarande finns gott om utrymme att köra innan aktien äntligen kommer tillbaka till något som mer liknar verkligt värde. Som ett resultat uppmuntras investerare att ha tålamod med att ta vinster om/när de ser att aktien börjar klättra. Som har varit fallet i ett antal år nu anses MNKD vara ett mycket starkt köp under $5 och ett köp under $10.
Anavex (AVXL), är ett biofarmaceutiskt företag dedikerat till utvecklingen av nya läkemedelskandidater för att behandla sjukdomar i centrala nervsystemet med mycket uppmuntrande resultat hittills vid Alzheimers, Parkinsons och Retts syndrom.
Den stora nyheten för Anavex var frisläppandet av preliminära data från 508 patienter, placebokontrollerade, dubbelblinda, 48-veckors, fas 2b/3 ANAVEX 2-73 (blarcamesine eller A2-73) Alzheimers studie som testade 3 lika kohorter med placebo, 30 mg eller 50 mg orala doser.
Först måste jag påpeka två mycket viktiga saker:
1) Det var en fördröjning med att hämta data från en av testsajterna vilket resulterade i att företaget bara fick data från det tredje partens statistiska analysföretaget bara 1 dag innan det stod på schemat att presentera på CTAD Alzheimers konferens. Detta begränsade därför vad företaget kunde rapportera korrekt vid den tidpunkten.
2) Några av de bästa resultaten från en tidigare studie var för 50 mg. kohort, medan 30 mg knappt fungerade. Men ALL analys som presenterades nyligen var för kombinerad 30+50 mg patienter som en enda kohort, vilket späder ut effektresultaten.
Därför bör resultaten som ännu inte kommer bli ännu bättre när företaget rapporterar om 50 mg-kohorten ensamt. De primära effektmåtten var minskningen av nedgången i kognition (ADAS-COG) och dagliga aktiviteter (ADCS-ADL) efter 48 veckor.
Om detta sa företaget, "Anavex 2-73 (blarcamesine)-studien mötte de primära och nyckelsekundära effektmåtten som visar statistiskt signifikant minskning av klinisk nedgång i global kognitiva och funktionella skalor i en klinisk studie av patienter med tidig Alzheimers sjukdom." (MMSE baseline poäng 20-28).
Och mer till saken: "Behandling med ANAVEX®2-73 minskade statistiskt signifikant kognitiv försämring, mätt med ADAS-Cog, jämfört med placebo vid slutet av behandlingen med 45% (p=0.033)."
Detta är det mest betydande och direkta resultat som släppts hittills för den här studien eftersom detta var betydligt bättre än Biogen
Icke desto mindre fick lecanemabs magra resultat dessa två företag att öka 20 miljarder dollar i börsvärde över en natt. De flesta observatörer tror att detta fas 3-resultat banar väg för troligt FDA-godkännande. Anavex läkemedel slog dock lecanemab med stor marginal (en 45 % avmattning jämfört med 27 %) i sin fas 2b/3-studie.
Men här är grejen ... Biogens läkemedel kräver IV-infusionsterapi och periodiska magnetröntgen för att kontrollera om hjärnan svullnar och blöder (två otäcka biverkningar av lecanemab), medan A2-73 är en piller och kräver inte periodisk MRT, a stor fördel även att ignorera att A2-73 fungerade bättre.
Medan de data som redan släppts var överlägsna lecanemab, bör resultaten vara avsevärt bättre än för den kombinerade gruppen när kohortdata på 50 mg enbart kommer ut. Och ännu bättre för bara de 85 % som bär den normala SigmaR1-genen såväl som för APOE2- och 3-patienter. (Fortfarande en stor målmarknad.) Så jag tror att uppgifterna hittills var uppmuntrande, men det bäst nyheter kommer ännu - och aktien är fortfarande en favorit för 2023.
Axonics Modulation Technologies (AXNX) är ett litet medicinteknikföretag med en stor framtid. Företaget för medicinsk utrustning med marknadsvärde på 3.4 miljarder dollar fokuserar på behandling av urinblås- och tarminkontinens. Visst nog, det här är inte glamorösa grejer. Jag hör verkligen relaterade klagomål om dessa problem i min medicinska verksamhet regelbundet. Men det är ett verkligt hälsoproblem, som äntligen får en hållbar lösning.
Tänk på det faktum att enligt en CDC-studie från 2014 hade 51 % av icke-institutionaliserade personer över 65 år i USA någon form av tarm- eller blåsinkontinensepisod. Många utvecklar kroniska problem som kan leda till frekventa infektioner och förvärring av underliggande sjukdomar.
Tillståndet är vanligare hos kvinnor än män. Och det påverkar sina drabbade både fysiskt och psykiskt. Det kanske viktigaste faktumet att tänka på är att när befolkningen åldras och kroniska tillstånd som diabetes ökar, ökar också förekomsten av inkontinens.
Företaget har en tvådelad strategi – med två produkter som gör en enorm skillnad för inkontinenssjuka. Den ena är dess sakrala stimulator - ett elektroniskt implantat som skickar impulser till nerverna som kontrollerar muskeltonus och reglerar blåsans förmåga att dra ihop sig - vilket minskar inkontinens.
Den andra är en implanterbar permanent gel som placeras i urinrörets vägg och tillför bulk till de försvagade musklerna och därmed minskar eller förhindrar läckage. Försäljningen av båda fortsätter att växa stadigt. Bolaget är för närvarande inte lönsamt men har tillräckligt med kassa på balansräkningen. (För avslöjande, Joe Duarte äger aktier i AXNX.)
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/