Här är anledningen till att SpringWorks Therapeutics steg med 20 %

SpringWorks Therapeutics Inc. (NASDAQ: SWTX) Aktien steg med 20 % efter att företaget i kliniskt skede fokuserade på livsförändrande behandling av cancer, och sällsynta sjukdomar tillkännagav uppmuntrande resultat från sin DeFi-studie. Studien var en placebokontrollerad, dubbelblind tredjefasstudie som utvärderade säkerheten, tolerabiliteten och effekten av företagets experimentella orala gamma-sekretashämmare, Nirogacestat, vid behandling av fortskridande desmoidtumörer.

Springworks släpper data om DeFi-studien.

VD Saqib Islam sa:

Letar du efter snabba nyheter, hot-tips och marknadsanalys?

Anmäl dig till Invezz nyhetsbrev idag.

Desmoidtumörer är aggressiva mjukdelstumörer som kan leda till allvarliga negativa resultat för patienter, inklusive långvarig smärta, vanställdhet och amputation. I sällsynta fall, när vitala organ påverkas, kan desmoidtumörer också vara livshotande.

Det primära målet med DeFi-studien var förbättrad progressionsfri överlevnad (PFS), där nirogacestat visade en statistiskt betydelsefull förbättring jämfört med kontroll, med en 71 % minskning av sannolikheten för sjukdomsprogression. Dessutom uppnådde studien alla kritiska sekundära mål, där nirogacestat visade statistiskt betydelsefulla förbättringar i patientrapporterade resultat och objektiv svarsfrekvens jämfört med placebo.

Nirogacestat tolererades bättre och hade en bra biverkningsprofil. En mer betydande andel kvinnor i reproduktiv ålder upplevde dock ovariedysfunktionsrelaterade symtom. Övriga negativa händelser var för det mesta i linje med vad som hade rapporterats initialt.

Mer data från DeFi-studien förväntas under 2H 2022

 Mer data planeras att delas vid en medicinsk konferens, och SpringWorks förväntar sig att lämna in en ny läkemedelsansökan (NDA) till Food and Drug Administration under 2H 2022. Islam avslutade:

Dagens tillkännagivande representerar en betydande milstolpe mot vårt mål att föra den första godkända behandlingen till desmoidtumörgemenskapen. Vi ser fram emot att dela DeFi-studiedata med FDA och att presentera detaljerade studieresultat vid ett medicinskt möte senare i år.

 FDA har utsett Nirogacestat som ett särläkemedel för behandling av desmoidtumörer, medan Europeiska kommissionen har beviljat läkemedlet Orphan Drug Designation för behandling av mjukdelssarkom. läkemedlet utfärdades också med Fast Track- och Breakthrough Therapy-beteckningar för behandling av patienter med ihållande, icke-opererbar, refraktär eller återkommande djup fibromatos eller desmoidtumörer