Innovativa lösningar på cancer kräver innovativ finansiering: Cancer Moonshot Pathways

Andrew W. Lo, finansprofessor och expert inom hälso- och sjukvårdsbranschen vid MIT, började inte sin karriär med fokus på sjukvård.

"Ett antal vänner och familj hanterade olika typer av cancer. Genom deras erfarenheter började jag lära mig mer om branschen såväl som vetenskapens och medicinens tillstånd”, sa Lo i en nyligen intervju. ”Jag insåg att ekonomi spelar en ganska stor roll i läkemedelsutveckling; i många fall en för stor roll, och i de fallen används den på sätt som jag tror är kontraproduktiva för det slutliga målet att få ut fler och bättre läkemedel till patienter snabbare.”

"Det var då jag började fundera på hur vi skulle kunna använda finansiering proaktivt för att sänka kostnaderna för läkemedelsutveckling, öka framgångsfrekvensen och göra det mer attraktivt för investerare. För det är egentligen vad problemet är: du behöver investerare som kommer in i utrymmet för att spendera sina miljarder dollar för att få dessa läkemedel utvecklade."

Sedan det uppvaknandet har Lo skrivit dussintals artiklar, hållit hundratals föreläsningar och till och med varit med och grundat ett företag – QLS Advisors, i Cambridge, Massachusetts – om hur man får det att hända. En bestående observation som långsamt kommer, sade han, "är att cancer inte bara är ett medicinskt problem. Det är inte bara ett vetenskapligt problem. Det är inte bara ett finansieringsproblem. Det är alla dessa problem i ett.”

"Det tog mig ett tag att uppskatta det. Jag skulle gå från expert till expert och fråga dem: 'Varför har inte den här idén – som kunde ha hjälpt min mamma med hennes lungcancer – varför har den inte flyttats framåt? Jag skulle prata med en vetenskapsman som skyllde på riskkapitalisten. Riskkapitalisten skyllde på tillsynsmyndigheterna. Och så vidare. Ganska snart insåg jag att alla pekade fingrar åt varandra, och de hade inte helt fel. Det är verkligen ett systemproblem.”

Han bestämde sig då för att fokusera på det stycke som han kände att han kunde göra något åt ​​- finansiering. "Jag insåg ganska snabbt att en del av utmaningen med utveckling av cancerläkemedel är att den ofta drivs framåt av forskare och kliniker utan tillräcklig affärsutbildning eller bakgrund," sa Lo. ”Och det är där problem kan uppstå. En enkel illustration är hur forskare ofta hanterar finansieringsfrågor. Om du är en akademiker som ansöker om ett NIH (National Institutes of Health)-bidrag, säg, behöver du 3 miljoner dollar för att genomföra några kritiska experiment för att utveckla en ny cancerbehandling. Svaret du kan få är detta: 'Detta är ett riktigt intressant förslag, men vi har inte tillräckligt med pengar för att finansiera allt. Istället för 3 miljoner dollar, vad sägs om om vi ger dig 1 miljon dollar?' Och det typiska svaret från vetenskapsmannen är: 'Tack så mycket. Jag tar det.' Det här är vettigt eftersom de kommer att göra vad de kan med den där 1 miljonen och sedan ansöka om ytterligare ett bidrag efter att det är förbrukat.”

"Problemet är att i riskkapital kan den strategin slå tillbaka. Om du behöver $3 miljoner för att nå en kritisk milstolpe, och de erbjuder dig $1 miljon, tar du det. Men när du har spenderat 1 miljon dollar och behöver de andra 2 miljonerna, vad händer om ekonomin råkar vara i en lågkonjunktur och ingen är villig att investera? Utan den finansieringen kommer de personer du har anställt att behöva lämna för andra jobb eftersom de har familjer att försörja. Nu har du fastnat för ett företag som inte har några människor och inte tillräckligt med pengar för att nå den kritiska milstolpen. Som ett resultat kan din immateriella egendom bara säljas för en krona på dollarn, för inom bioteknik handlar det verkligen om människor, säger han.

"Det som sa mig var höger typ av finansiering är faktiskt en nyckelkomponent i framgångsrik läkemedelsutveckling. Du måste välja inte bara rätt vetenskap och rätt medicin, utan också rätt affärsmodell och finansieringspartner för att ta dig över mållinjen”, sa Lo. ”Det är som att bygga en bro. Om det kostar 100 miljoner dollar att bygga en bro och man bara har 50 miljoner dollar, går man inte ut och bygger en halv bro, för en halv bro är inte hälften så bra som en färdig bro. Och det är därför jag är övertygad om att affärsstrategi och finansiell innovation bör vara en del av Cancer Moonshot. Förutom alla vetenskapsmän på den blå bandpanelen skulle jag vilja se några finansiella experter som kan tala om frågan om: "Hur ska vi finansiera det här?"

"Även om regeringen tillhandahåller medel som får oss igång, räcker det inte alls för att få oss över mållinjen. Vi behöver den privata sektorn att sätta in miljarder för att matcha de hundratals miljoner som regeringen har dedikerat till denna insats”, sa han.

Lo tror också att Cancer Moonshot-programmet kan användas för att uppmuntra fler donationer för att våga filantropi. "Filantropi har historiskt sett spelat en mycket viktig roll för att finansiera den grundläggande vetenskapen som ligger till grund för cancerterapi", sa han. "Men det har skett en mycket viktig förändring i hur filantropier deltar under de senaste 15 eller 20 åren. Det filantropier fokuserar på nu är att inte bara ge bidrag, utan snarare använda sina resurser till placera i läkemedelsutveckling. Jag använder ordet "investera" väldigt medvetet."

"Tanken bakom ett bidrag," förklarade Lo, "är att du inte förväntar dig något i gengäld annat än kanske en slutrapport som beskriver vad du har gjort med pengarna. Det finns ingen motprestation. Det är bokstavligen: "Här är lite pengar, gör en bra research", sa Lo. "Men vi ser en annan takt med några av dagens filantroper, som istället säger: 'Jag vill att du ska lyckas utveckla ett läkemedel och jag är villig att investera med dig genom att betala för de kliniska prövningarna, men i utbyte vill ha vad en typisk VC kan få av dig – till exempel royalties – om du är framgångsrik.'”

"Det typiska exemplet på denna venture filantropi modell är Cystic Fibrosis Foundation," fortsatte Lo. "När de började sina ansträngningar inom venture filantropi 1994 - när Dr. Bob Beall blev VD - investerade de i ett antal bioteknik- och läkemedelsföretag som var villiga att samarbeta med dem för att utveckla ett läkemedel mot cystisk fibros. Fram till dess var alla behandlingar för CF fokuserade på symtom, inte på de underliggande orsakerna till sjukdomen. Och under loppet av ett decennium investerade de i ett antal företag. Stiftelsen gav inte bara pengar utan också mycket expertis, patientregister, naturhistoria och annat stöd som sänkte tröskeln för den privata sektorn att investera i denna strävan. I slutändan var de enormt framgångsrika med att få flera nya läkemedel godkända som verkligen behandlar sjukdomen vid dess biologiska grundorsaker. Som ett resultat har den förväntade livslängden för CF-patienter faktiskt fördubblats sedan 1980-talet."

”De förväntade sig ingen ekonomisk avkastning – de ville ha effekt för CF-patienter. Men de uppnådde genomslag inte bara i form av nya läkemedel, utan också en ekonomisk avkastning på cirka 4 miljarder dollar från en investering på 150 miljoner dollar. Och vad de gör med dessa pengar är nu att återvinna dem och lägga tillbaka dem i att utveckla ett totalt botemedel mot CF med hjälp av genterapi. Det här är ett underbart exempel på hur venture filantroper kan spela en mycket viktig roll i det biomedicinska ekosystemet, säger Lo.

"I många fall är de villiga att investera där traditionella riskkapitalbolag inte är det. De är villiga att ta en sådan risk eftersom deras horisont är mycket längre och deras mål är att utveckla ett läkemedel, oavsett den ekonomiska avkastningen. Och Cancer Moonshot har förmågan att föra samman alla dessa relevanta arter i ekosystemet med det slutliga målet att förändra hur vi hanterar cancer."

"Jag tror att den federala regeringens extra resurser också borde ligga bakom det," sa Lo. "Till exempel finns det saker som ARPA-H (Advanced Research Projects Agency for Health) kan göra som venture philanthropy inte kan. De kan erbjuda statliga program för att garantera vissa typer av skulder, som "cancerobligationer."

"Tänk om regeringen emitterade cancerobligationer där intäkterna skulle användas för att stödja cancerforskning, och betala långivarna en viss ränta men med en aktiekicker som skulle gå upp när dessa upptäckter slutade generera värde för investerare? Det skulle ge ett riktigt trevligt komplement till venture filantropi,” sa Lo. "Hela det här systemet är verkligen ett ekosystem. Var och en av dessa olika arter har sin egen roll att spela i det slutliga målet att kunna behandla cancer effektivt."

Ännu mer allmänt, sa Lo, "att utnyttja kraften på globala kapitalmarknader borde också vara en prioritet för Cancer Moonshot. Om man tänker på finanskrisen så var det en väldigt, väldigt olycklig och förödande händelse. Men om du frågar hur det gick till, uppmuntrade finansiell innovation investerare från hela världen att lägga sina pengar på amerikanska bostadsfastigheter. Och i ungefär ett decennium var det en extremt lönsam investering, som bokstavligen drog resurser från hela världen till en mycket specifik marknad. Alla gynnades tills vi naturligtvis gick för långt och slutligen hamnade i finanskrisen 2008, konstaterade han.

"Tänk om vi kunde använda exakt samma verktyg," sa Lo, "men med målet att bota cancer, och utan överdrifter. Om vi ​​har lärt oss av finanskrisen och använder finansiell teknik ansvarsfullt, noggrant, så finns det enormt mycket som vi skulle kunna åstadkomma, särskilt med den amerikanska regeringen inblandad på samma sätt som den gjorde med bostadsfastigheter.”

Även om krisen i sig var "en fruktansvärd tragedi, finns det ett guldkant i finanskrisen, vilket är att det finns miljontals husägare idag som inte misslyckades med sina bolån och bara hade råd med sina hem på grund av Fanny Mae och Freddie Mac,” sa Lo. "Och på grund av den statliga politiken och de finansiella innovationerna, lever de liv som de annars inte skulle kunna ha. Det är precis vad beslutsfattare tänkt sig, att fler människor ska få en del av den amerikanska drömmen och kunna äga sina egna hem .”

"Om vi ​​kan använda samma tillvägagångssätt för att bekämpa cancer – genom att använda finansiell teknik för att kanalisera globala kapitalmarknader till just den här sektorn – tror jag att vi kommer att ha en enorm inverkan och kunna ta oss över mållinjen. Cancer Moonshot bör fokusera sin uppmärksamhet inte bara på vetenskap och medicin, utan också på finansieringen och verksamheten för läkemedelsutveckling. Och jag tror att de har resurserna att göra det, säger han.

"Det finns en armé av investeringsbanker som har rätt expertis och som mycket skulle uppskatta möjligheten att göra något annat med den än att göra rika människor rikare," sa Lo. "Det finns ett verkligt intresse på Wall Street att ha en direkt inverkan på människors liv med hjälp av de verktyg de har utvecklat. Det är möjligt, om du strukturerar affärsmodellen rätt, att ha din kaka och äta den också och gå ner i vikt samtidigt. Att göra bra ifrån sig genom att göra bra är definitivt möjligt, men du måste jobba på det.”

Se relaterade inlägg:

Möt forskaren som koordinerar Joe Bidens nya Cancer Moonshot

Varför är cancer mindre viktigt att bota snabbare än Covid: Cancer Moonshot Pathways

Uppmuntra kampen mot cancer som påverkar barn: Cancer Moonshot Pathways

Bryt igenom hinder för att driva framsteg: Cancer Moonshot Pathways

Accelerera botemedel som internationellt samarbete i kliniska prövningar: Cancer Moonshot Pathways

Stäng klyftan mellan upptäcktsforskning och patientvård: Cancer Moonshot Pathways

@rflannerychina