Tillverkaren av Alzheimer-läkemedlet Leqembi förväntar sig FDA:s fullständiga godkännande i sommar

japansk drogtillverkare Eisai förväntar sig att Food and Drug Administration till fullo ska godkänna sin Alzheimerbehandling Leqembi i sommar, vilket skulle utöka tillgången till den dyra nya antikroppen under Medicare.

USA:s VD Ivan Cheung sa att FDA, som beviljade ett påskyndat godkännande i januari, skulle kunna ge fullt godkännande så snart som i juli om företaget får en snabb "prioriterad granskning" för att visa en betydande förbättring av hur tidigt Alzheimers behandlas.

"Vi pratar bokstavligen om kanske fem månader bort, så vi flyttar definitivt med CMS just nu", sa Cheung till CNBC i en intervju på torsdagen. Centers for Medicare and Medicaid Services är den federala byrån som kommer att avgöra hur brett Leqembi, som Eisai har prissatt till $26,500 XNUMX per år, täcks för patienter som diagnostiserats med tidig Alzheimers.

Företaget, som utvecklat läkemedlet med Biogen, uppskattar att 100,000 2026 personer förväntas få en tidig Alzheimers diagnos och bli berättigade till Leqembi XNUMX, även om antalet odiagnostiserade personer nästan säkert är högre.

Alzheimerföreningen uppskattar att mer än 2,000 65 personer i åldern XNUMX år och äldre går från mild till måttlig demens på grund av sjukdomen per dag, vilket gör dem inte kvalificerade för Leqembi.

Tidig Alzheimers drabbar vanligtvis människor i åldrarna 65 och äldre, vilket orsakar kognitiv funktionsnedsättning och andra problem. Leqembi har visat lovande när det gäller att bromsa sjukdomens utveckling i den populationen, men det medför risker för hjärnsvullnad och blödning.

Medicare publicerade vägledning i april 2022 som begränsar täckningen för Alzheimers läkemedel som Leqembi som använder antikroppsbehandlingar för att rikta in sig på plack som orsakar sjukdomen. Under Eisais nuvarande accelererade godkännandestatus kommer Medicare endast att täcka kostnaderna för personer i kliniska prövningar godkända av FDA eller National Institutes of Health.

Eisai har avslutade sin fas tre-försök och registrerar inte längre patienter. Detta innebär att medicinen för närvarande är utom räckhåll för de flesta, förutom de mycket rika. Cheung sa att företaget inte känner till några patienter som har lyckats få Leqembi täckt genom Medicare just nu.

Även om det får fullt godkännande under FDA:s "prioritetsgranskning"-process, kan Medicare fortfarande begränsa täckningen till patienter som är inskrivna i forskningsstudier godkända av CMS, byrån som driver Medicare och Medicaids federala sjukförsäkringsprogram.

Företaget lämnade in alla sina fas tre-data med sin ansökan om fullständigt godkännande i januari och bör höra tillbaka från FDA i mars om huruvida myndigheten kommer att acceptera sin ansökan. Om myndigheten beslutar att prioritera Leqembis ansökan kan den fatta ett slutgiltigt beslut inom sex månader.

Medicare-mottagare som går med på att delta i CMS-stödda forskningsstudier, som är bredare än kliniska prövningar, skulle få täckning om Leqembi får fullt godkännande. Men det är möjligt att CMS kan gå med på ännu bredare täckning, möjligen utan begränsningar, om byrån fastställer att det finns en hög nivå av bevis som stöder behandlingen, sa Cheung.

"Med en hög nivå av bevis ... bör restriktionerna vara mycket begränsade, eller kanske till och med inga restriktioner och det är Eisais ståndpunkt," sa Cheung. "Vi anser att Medicare-mottagare bör ha obehindrad tillgång, bred och enkel tillgång till Leqembi eftersom data uppfyller dessa kriterier", sa han.

Om Medicare fortsätter att begränsa täckningen, skulle människor på landsbygden möta en nackdel eftersom medicinska institutioner och universitet är starkt koncentrerade till större städer.

Mer än 70 kongressmedlemmar denna månad uppmanade hälsosekreterare Xavier Becerra och CMS-administratör Chiquita Brooks-LaSure att lätta på täckningsbegränsningarna för Leqembi för att säkerställa mer åtkomst över hela Amerika.

"Patienter, familjer och vårdgivare som bor på landsbygden och underbetjänade områden bör ha samma möjlighet till tillgång till behandling," skrev lagstiftare. "Det är en enorm fysisk och ekonomisk börda för Medicare-mottagare att spendera otaliga timmar på att resa till begränsade forskningsinstitutioner som är värd för försöken."

Om allt går enligt Eisais förväntningar skulle FDA ge fullt godkännande och CMS skulle ge obegränsad täckning av Leqembi. I det scenariot räknar Eisai med att omkring 100,000 XNUMX diagnostiserade patienter med tidigt Alzheimers kommer att vara berättigade till år tre av läkemedlets lansering. Eisai sa att det finns tillräcklig tillverkningskapacitet vid Biogens fabrik i Schweiz.

Men Cheung sa att den stora utmaningen med att rulla ut Leqembi är att läkare inte är inriktade på att diagnostisera tidig Alzheimers eftersom det finns så få behandlingar. CMS behöver också ge bred ersättning för diagnostiska tester, sade Cheung. Dessa inkluderar PET-skanningar, för närvarande begränsade till en per livstid, och cerebrospinalvätsketester som ersätts till en låg kostnad, enligt företaget. 

"Varje gång du måste anta en ny diagnostisk procedur kommer det bara att ta lite tid," sa Cheung. "Återbetalning måste ske för dessa diagnostiska procedurer, och radiologer och vårdgivare runt om i landet måste börja göra det. Och det finns en tidsperiod som det tar för människor att få fart på hur man gör det, sa han.

Ungefär 15% av de berättigade patienterna är yngre än 65 år och täcks mestadels av privat försäkring, sa Cheung. Privata försäkringsbolag väntar till stor del på ett CMS-täckningsbeslut även om vissa kan besluta att fatta sina täckningsbeslut tidigare, sa han. Eisai kommer att erbjuda betalningshjälp till personer som omfattas privat, sa Cheung.

"Det finns mer flexibilitet och flera tillvägagångssätt för att erbjuda mycket bra tillgång med mycket, mycket låga kostnader för dessa individer," sa VD:n. Eisai har en program för att tillhandahålla Leqembi utan kostnad till oförsäkrade patienter som uppfyller behörighetskriterierna.

Cheung sa att den årliga kostnaden på 26,500 18 USD för Leqembi borde minska med tiden. Just nu ges behandlingen två gånger i månaden, men Eisai håller på att utveckla en underhållsregim där patienterna skulle få en enda månadsdos efter de första XNUMX månaderna av behandlingen.

"Det är inte godkänt än. Vi förväntar oss att ansöka om underhållsdosering i slutet av nästa räkenskapsår, säger Cheung. Underhållsdosering skulle minska kostnaden för Leqembi med ungefär hälften, sa han.

CMS sa i januari att det skulle bredda täckningen om Eisai tillhandahåller data som svarar på frågor om fördelarna med Leqembi för att bromsa kognitiv nedgång och potentiell skada från biverkningar som hjärnblödningar.

"En av de saker jag bara vill betona är som ni vet, i den här speciella klassen ville [vi] verkligen ha mer information när vi lär oss vad dessa produkter kommer att göra," sa CMS-administratören Brooks-LaSure på tisdagen under en ringa med reportrar. "Men vi fortsätter att vara öppna för att höra nya data från tillverkare och förespråkare."

Eisai säger att data från dess fas tre-studie svarar på dessa frågor med en hög nivå av bevis, sa Cheung.

Medicares täckningspolicy är kontroversiell. Alzheimerföreningen, i ett decemberbrev till CMS, efterlyste fullständig och obegränsad täckning av Leqembi. Robert Egge, föreningens chief policy officer, sa att det är första gången CMS har föregripande beslutat att inte täcka en framtida klass av läkemedel som standard.

Medicare-policyn härrör från kontroverser kring Aduhelm, en annan antikroppsbehandling mot Alzheimers som utvecklats av Eisai och Biogen. FDA beviljade ett påskyndat godkännande för den behandlingen 2021 trots att myndighetens oberoende rådgivare sa att bevisen inte visade att det bromsade sjukdomen. Tre rådgivare avgick på grund av FDA:s beslut. En kongressutredning i december fann att godkännandet av Aduhelm var "rikt med oegentligheter."

Medicare beslutade i april förra året att begränsa täckningen av alla monoklonala antikroppar som riktar sig mot hjärnplack för behandling av Alzheimers tills det får mer bevis som visar en fördel för patienterna.

"Det är inte en rimlig policy eftersom det inte finns någon anledning till varför de var tvungna att göra detta på klassbasis", sa Egge.

American Academy of Neurology, världens största sammanslutning av neurologer, sa till Medicare i ett brev tidigare denna månad att det råder enighet bland dess experter om att den kliniska fas tre-studien för Leqembi var väl utformad och att data var kliniskt och statistiskt signifikanta.

Resultaten från de kliniska prövningarna, publicerad i New England Journal of Medicine, fann att kognitiv nedgång var 27 % långsammare under 18 månader hos personer som fick Leqembi jämfört med de som inte fick behandlingen. Men det fanns också säkerhetsproblem med vissa patienter som upplevde hjärnsvullnad och blödning.

Dödsfallet för en deltagare i klinisk prövning i Chicago-området kan också möjligen vara kopplat till lecanemab, enligt en forskningsbrev publicerat i New England Journal of Medicine i januari

AAN:s president Dr. Orly Avitzur uppmanade CMS att revidera sina täckningsbegränsningar så att det finns bredare tillgång för Leqembi om behandlingen skulle få traditionellt FDA-godkännande.