QURE Stock Raketer efter att FDA godkänt sin dyraste drog någonsin

Food and Drug Administration godkände just sitt dyraste läkemedel någonsin - en genterapi för hemofili B från Carlisle företag (CSL) Och UniQure (Qure) — och QURE-aktien dök upp i onsdags.

X

Under tiden, BioMarin (BMRN) aktier bröt ut efter att FDA sa att det inte skulle hålla ett rådgivande kommittémöte för att diskutera sin genterapi för hemofili A. Dessa rådgivare ger icke-bindande rekommendationer till FDA efter att ha diskuterat fördelarna och riskerna med experimentella läkemedel. BioMarins Roctavian är redan godkänd i Europa.

On dagens börs, QURE-aktien hoppade 14.6% till 26.36. Det förlängde aktiens löpning från en uppgång på 7.1% på tisdagen. Aktierna toppade a köp poäng på 25.91 ur en konsolidering, enl MarketSmith.com.

BioMarin-aktien steg 7.3% till 97.79. Det fick BioMarin-aktien att bryta sig ur en dubbelbottnad bas med en ingång på 92.86.

QUERE Aktie: Priset är över förväntan

UniQures infusion är godkänd för patienter med hemofili B som för närvarande är på en förebyggande behandling som kallas faktor IX-terapi, eller som har en historia av potentiellt dödliga blödningar eller allvarliga blödningsepisoder. Till en engångskostnad på 3.5 miljoner dollar hoppas Carlisle och UniQure att läkemedlet är ett botemedel.

Analytiker säger att godkännandet är ett bäst tänkbart scenario för UniQure, företaget som initialt utvecklade Hemgenix innan partnerskapet med Carlisle i senare skeden. Etiketten begränsar inte behandlingen till någon specifik grupp av patienter eller innehåller en "svart låda"-varning.

"Med tanke på osäkerheten kring godkännanden av genterapi för hemofili och investerarnas försiktighet, tror vi att detta är ett stort positivt för UniQure och en viktig minskande risk för historien", sa UBS-analytiker Eliana Merle i en rapport på onsdagen.

Prislappen på 3.5 miljoner dollar är över en rekommendation från Institute for Clinical and Economic Review. Den ideella organisationen sa det mesta genterapier för hemofili skulle vara kostnadseffektivt på 2.5 miljoner dollar. Rapporten undersökte priser mellan $2 miljoner till $3 miljoner baserat på chefers kommentarer.

SVB Securities analytiker Joseph Schwartz sa att det högre än förväntade priset sannolikt står för den lilla patientpopulationen för hemofili B. Ändå ser han godkännandet som positivt för patienter med frekventa blödningsepisoder och behovet av "tungande profylaxbehandling."

Patienterna kommer att övervakas i tre timmar efter Hemgenix-infusionen. Sedan kommer de att behöva genomgå veckoövervakning i tre månader för att se efter potentiella leverkomplikationer. Schwartz noterar att förebyggande behandling med faktor IX vanligtvis ges varje vecka.

"Vi tror att dessa övervakningskrav är vettiga och kommer att ses som ett värdefullt offer för den troliga liberaliseringen från faktorterapi, blödningar och ledskador under lång tid", sa han i en rapport.

Han har ett bättre betyg på QURE-aktien.

UniQures andra genterapiinsatser

Enligt villkoren i avtalet kommer Carlisle att ansvara för kommersialiseringen av Hemgenix. I gengäld kommer UniQure att få upp till 1.5 miljarder dollar i ytterligare milstolpsbetalningar och en royalty på försäljning i mellanårsåldern till låga 20 %. UniQure har också tillverkningsrättigheter.

"Vi ser (det) godkännandet som en viktig händelse för att minska risken för UniQures framtida kassaflödespotential," sa Schwartz. "Vi tror också att detta bådar gott för godkännandepotentialen för BioMarin's Roctavian vid hemofili A."

Godkännandet ger sannolikt också tilltro till UniQures ansträngningar inom andra genterapiområden. Investerare är förmodligen mer försiktiga med företagets arbete med Huntingtons sjukdom. Tre av 14 patienter i UniQures studie upplevde allvarliga biverkningar.

"Vi noterar att fas 1- och fas 2-uppdateringen fortfarande styrs under andra kvartalet 2023 och kan vara en informativ katalysator för programmet med de första uppgifterna om funktionella (mål)", säger Merle, UBS-analytikern.

Hon har köpbetyg på QURE-aktien och höjt sitt kursmål till 42 från 40.

Följ Allison Gatlin på Twitter på @IBD_AGatlin.

DU KANSKE OCKSÅ GILLAR:

Medtronic når två års låg på kvartalsfördröjning – men analytiker letar efter ljuspunkterna

Se varför Gileads cancerverksamhet driver aktien mot feber

Få tidiga köp och säljaviseringar med IBD Leaderboard

Lager att köpa och titta på: Bästa börsintroduktioner, stora och små kepsar, tillväxtaktier

Hitta de bästa långsiktiga investeringarna med IBD-långsiktiga ledare