SRPT-lager stiger med potentiellt accelererat godkännande för genterapi

Food and Drug Administration sade på måndagen att den kommer att utföra en snabb granskning av Sarepta Therapeutics'(SRPT) genterapi för muskeldystrofi och SRPT-lager hoppade.

X

Sarepta ansökte om godkännande baserat på tre kliniska studier av genterapin, SRP-9001. Men en studie, kallad Embark, pågår fortfarande med resultat som förväntas i slutet av 2023. FDA kommer att fatta ett godkännandebeslut före dessa resultat i maj. Detta innebär att Sarepta kan lansera läkemedlet tidigt innan det har de slutliga resultaten i hand genom en process som kallas accelererat godkännande.

"I bästa fall skulle detta påskynda '9001:s tid till kommersialisering," sa RBC Capital Markets analytiker Brian Abrahams i en rapport till kunder. Accelererade godkännanden är alltid villkorade av en bekräftande studie. Embark kan bli det, sa analytiker.

På aktiemarknaden idagSRPT-aktien steg 3.1% högre och slutade den ordinarie sessionen på 118.13. Sarepta aktien har en stark Betyg för relativ styrka av 96, vilket placerar den i topp 4% av alla aktier i termer av 12-månaders resultat, enligt IBD Digital.

SRPT-lager: Ersätter en defekt gen

Patienter med Duchennes muskeldystrofi bär på en onormal gen som är ansvarig för att göra proteinet dystrofin. Dystrofin är nyckeln till muskelhälsa och funktion. Sareptas genterapi syftar till att infoga en korrigerad gen som kodar för en förkortad version av dystrofinproteinet.

Analytiker förväntar sig att FDA ska schemalägga ett rådgivande kommittémöte för att diskutera fördelarna och riskerna med Sareptas genterapi. Om så är fallet kommer rådgivarna att lämna en icke-bindande rekommendation till hela byrån.

Ändå, nyheterna på måndag "minskar Sarepta delvis, eftersom investerare ifrågasatte chanserna att FDA skulle gå med på en snabbare tidslinje med Embark-studien så nära efter", sa Needham-analytiker Gil Blum i en rapport.

Han har ett köpbetyg och 158 kursmål på SRPT-aktier.

Följ Allison Gatlin på Twitter på @IBD_AGatlin.

DU KANSKE OCKSÅ GILLAR:

Biogen dyker på rapporter om Alzheimers död medan Axsome skjuter i höjden på sin studieframgång

Dagens IBD-lager Catalyst Pharma tipsar om ett förvärv — varför timingen är perfekt

Hur man undersöker tillväxtaktier: Varför detta IBD-verktyg förenklar sökandet efter de bästa aktierna

Hitta vinnande aktier med MarketSmith-mönsterigenkänning och anpassade skärmar

Letar du efter nästa Apple eller Amazon? Börja med dessa S&P 500-slå listor